O remédio para tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal) é fabricado nos Estados Unidos e custa 2,125 milhões de dólares (aproximadamente R$ 11 milhões na cotação atual).
São centenas os casos de famílias que estão arrecadando dinheiro por meio de mobilização social, rifas e vaquinhas virtuais para importar a medicação, de dose única, para seus filhos. Mas o altíssimo custo do Zolgensma fica ainda maior ao chegar no Brasil. O Governo Federal zerou o Imposto de Importação, mas agora, é preciso que o Governo do Estado de São Paulo desonere o medicamento, pois o imposto representa 18% do valor do Zolgensma (mais de R$ 2 milhões), o que dificulta ainda mais o acesso ao remédio.
A AME é uma doença genética rara e a maior causa genética de mortalidade infantil. É causada por um defeito no gene SMN1 (survival motor neuron). A falta desse gene principal leva à perda de neurônios motores, que controlam as atividades musculares essenciais como andar, falar, engolir e até respirar.
